Le purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT) est une forme rare et grave de microangiopathie thrombotique, le plus souvent d’origine auto-immune, qui se caractérise par un déficit sévère en ADAMTS13, enzyme qui clive les multimères de facteur Willebrand. Sans traitement, l’évolution est généralement fatale mais de nouvelles stratégies thérapeutiques permettent désormais une amélioration du pronostic des patients et un taux de rémission de plus de 95 %.
Parallèlement à la compréhension de la physiopathologie, le traitement du PTT auto-immun a été marqué par plusieurs avancées majeures : l’avènement des échanges plasmatiques (EP) à partir des années 1990, du rituximab au milieu des années 2000 et enfin plus récemment du caplacizumab.
Cette revue exhaustive de Dossier du CNHIM fait le point sur les progrès en matière de diagnostic et de thérapies ciblées, qui contribuent à améliorer considérablement le pronostic du PTT. Elle montre par ailleurs à quel point le parcours de soins du patient atteint de PTT est complexe, et nécessite une parfaite coordination entre médecins traitants, non spécialistes et spécialistes hospitaliers (réanimateurs, hématologues, internistes, néphrologues, hémobiologistes).
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Dossier du CNHIM 2023 XLIV, 3 – Purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT) chez l’adulte : place du caplacizumab Tarif Etablissements de soins, facultés et particuliers – France : 55€ |
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Dossier du CNHIM 2023 XLIV, 3 – Purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT) chez l’adulte : place du caplacizumab Tarif Laboratoires pharmaceutiques, entreprises, associations, organismes – France : 110€ |